科學家發現數千種可能優于CRISPR的Fanzor DNA切割工具
繼發現被稱為"Fanzors"的可編程DNA切割酶之后,科學家們又發現,多種多樣的物種都擁有這種基因"剪刀",這為開發新藥物、基因療法和生物技術帶來了巨大機遇。麻省理工學院(MIT)麥戈文大腦研究所的科學家們目前已經發現了 3600 多種 Fanzors。這些 RNA 引導的酶能夠通過編程在目標位點切割 DNA,像 CRISPR 中的細菌 Cas9 酶一樣編輯基因。
(資料圖片)
在變形蟲等復雜細胞中利用可編程DNA切割器可能改變醫學領域的游戲規則
為什么說這是一件大事呢?Fanzors--研究人員現在已經在從真菌到軟體動物的各種物種中發現了它--源自真核生物。而 Cas9 則存在于更簡單的原核細胞中。
因此,雖然細菌等更簡單的細胞在進化樹上與人類相距甚遠,但CRISPR--成簇的有規則間隔短回文重復序列--在"糾正"遺傳疾病和開發診斷系統方面卻發揮了巨大作用,被認為是現代醫學最偉大的發現之一。
以類似的方式利用Fanzors有可能產生更大的影響,原因很簡單,因為這些基因剪刀更符合我們的細胞構成。
麥戈文研究員喬納森-古騰伯格說:"長期以來,人們一直在原核系統中尋找有趣的工具,我認為這已經取得了令人難以置信的成果。真核系統確實是一個全新的工作場所"。
CRISPR是一種眾所周知的細菌防御機制,用于抵御外來元素,幫助保存生物體的遺傳密碼。Fanzors很可能是通過病毒傳播或共生細菌,特別是細菌酶TnpBs在真核細胞中進化而來,由于其有用性而被保守下來。
由于真核細胞結構的復雜性,這種酶進化出了獨特的特征,例如能夠進入細胞核獲取 DNA。
正因為如此,與TnpB相比,Fanzors的DNA切割靶點似乎更加精確。因此,未來的基因療法大有可為。
麥戈文研究員奧馬爾-阿布達耶赫(Omar Abudayyeh)說:"RNA引導的生物學可以讓你制造出真正易于使用的可編程工具。因此,我們能找到的東西越多越好。"將整個真核生物界開放給這些類型的 RNA 引導系統將給我們帶來很多工作機會。"
這項研究發表在《科學進展》(Science Advances)上。
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